Ensayo de terapia genética proporciona audición en ambos oídos a niños sordos
Participantes del ensayo de terapia genética, que nacieron sin capacidad de audición, pudieron localizar fuentes de sonido.
Participantes del ensayo de terapia genética, que nacieron sin capacidad de audición, pudieron localizar fuentes de sonido.
Los participantes en el estudio de terapia genética, que nacieron sin capacidad de audición, podían localizar fuentes de sonido, reconocer el habla y bailar al ritmo de la música tras el tratamiento.
Cinco niños que nacieron sordos tienen ahora audición en ambos oídos tras participar en un “asombroso” ensayo de terapia genética que aumenta las esperanzas de nuevos tratamientos.
Los niños no podían oír debido a mutaciones genéticas heredadas que alteraban la capacidad del organismo para fabricar una proteína necesaria para garantizar que las señales auditivas pasaran sin problemas del oído al cerebro.
Los médicos de la Universidad de Fudan de Shanghai trataron a los niños, de entre uno y once años, en ambos oídos con la esperanza de que adquirieran una audición 3D suficiente para participar en conversaciones y averiguar de qué dirección procedían los sonidos.
A las pocas semanas de recibir la terapia, los niños habían ganado audición, podían localizar las fuentes de los sonidos y reconocían el habla en entornos ruidosos. Dos de los niños fueron grabados bailando al ritmo de la música, según informan los investigadores en Nature Medicine.
El Dr. Zheng-Yi Chen, científico del Massachusetts Eye and Ear, hospital universitario de Harvard en Boston que codirigió el ensayo, afirmó que los resultados eran “asombrosos”, y añadió que los investigadores seguían viendo cómo la capacidad auditiva de los niños “progresaba espectacularmente”.
La terapia utiliza un virus inactivo para introducir copias funcionales del gen afectado, Otof, en el oído interno. Una vez dentro, las células del oído utilizan el nuevo material genético como plantilla para producir copias funcionales de la proteína crucial, la otoferlina.
Las imágenes de video de los pacientes muestran a un niño de dos años que responde a su nombre tres semanas después del tratamiento y baila al ritmo de la música 13 semanas más tarde, después de no haber mostrado respuesta a ninguna de las dos cosas antes de recibir las inyecciones.
Otra paciente, una niña de tres años, no reacciona a los sonidos, pero 13 semanas después del tratamiento puede entender frases y decir algunas palabras.
La paciente de más edad, una niña de 11 años no reaccionaba a los tonos reproducidos a diferentes frecuencias antes de la terapia, pero seis semanas después reaccionaba a todos ellos y era capaz de participar en ejercicios de logopedia a partir de las 13 semanas.
Más de 430 millones de personas sufren pérdida de audición discapacitante en todo el mundo, de las cuales unos 26 millones son sordas de nacimiento.
Hasta el 60% de la sordera infantil se debe a factores genéticos. Los niños del ensayo padecen una enfermedad denominada DFNB9, causada por mutaciones en Otof, que representa entre el 2 y el 8% de todas las pérdidas de audición congénitas.
En enero, el mismo equipo chino-estadounidense informó de mejoras tras tratar a los niños sordos de un oído, pero la intención siempre fue proporcionarles audición en ambos oídos. Si pueden oír con los dos oídos, los niños pueden averiguar de dónde proceden los sonidos, una capacidad importante para situaciones cotidianas como hablar en grupo y ser conscientes del tráfico al cruzar la calle, explican los investigadores.
Harán falta ensayos de mayor envergadura para evaluar con más detalle los beneficios y riesgos de la terapia. La terapia genética se inyecta durante una intervención quirúrgica mínimamente invasiva, por lo que tratar ambos oídos duplica el tiempo que los pacientes pasan en quirófano. Tratar ambas orejas también aumenta el riesgo de una reacción inmunitaria más fuerte, desencadenada cuando las defensas del organismo reaccionan al virus que administra la terapia.
“Esperamos que este ensayo pueda ampliarse y que este enfoque pueda aplicarse también a la sordera causada por otros genes o por causas no genéticas”, afirma Chen. “Nuestro objetivo final es ayudar a las personas a recuperar la audición independientemente de la causa de su pérdida de audición”.
El mes pasado, una niña británica se convirtió en la primera persona en recuperar la audición en un oído tras recibir una terapia genética similar para la pérdida de audición causada por mutaciones en Otof.
El profesor Manohar Bance, investigador jefe del ensayo, afirma que la terapia marca una nueva era en el tratamiento de la sordera.
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