Un hombre ciego recuperó la vista con una terapia genética

Un hombre ciego recuperó parcialmente la vista con una terapia genética que utiliza pulsaciones de luz para controlar la actividad de las células nerviosas. Es la primera demostración exitosa de la llamada terapia optogenética en humanos. Se dice que el hombre de 58 años, de Bretaña, en el norte de Francia, estaba “muy emocionado” después de haber recuperado la capacidad para reconocer, contar, localizar y tocar diferentes objetos a través del ojo que recibió el tratamiento ayudado de un par de goggles para estimular la luz. 

El hombre perdió la vista hace casi 40 años tras ser diagnosticado con retinitis pigmentosa.

Este avance es un paso muy importante en la aplicación de la optogenética como tratamiento clínico. Este consiste en la modificación de las neuronas para que disparen señales selectivas cuando se exponen a ciertas ondas de luz. Gracias a esto, los neurocientíficos tienen el poder de controlar con precisión las señales neuronales dentro del cerebro y todas partes.

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Christopher Petkov, un profesor de neuropsicología comparativa de la escuela de medicina de la Universidad de Newcastle, dijo: “Se trata de un desarrollo tremendamente importante para restablecer la visión utilizando un enfoque innovador. El objetivo ahora es ver qué tan bien funciona con otros pacientes de retinitis pigmentosa.

Este grupo de desórdenes genéticos raros que causan la pérdida de las células de la retina afectan a más de dos millones de personas en todo el mundo y pueden dar lugar a la ceguera total.

La nueva técnica intenta restablecer la función de la vista en las últimas etapas de la enfermedad al inyectar un virus no dañino modificado para portar las instrucciones genéticas para fabricar en el ojo una proteína que responda a la luz. Estas instrucciones se insertan en las células oculares, llamadas células retinales ganglionares, haciendo a un lado las células retinales dañadas y permitiendo que la información visual se transmita al cerebro cuando las células modificadas se expongan a la luz.

La luz se aplica al ojo con unos goggles que atrapan imágenes del mundo real y las transforman en pulsos en la onda específica a la que responde la terapia de proteína en tiempo real y permite que el paciente vea.

El estudio se publicó en Nature Medicine y considera que el primer paciente tratado como parte de una investigación internacional que estudia la seguridad y la tolerancia del tratamiento. En Londres ya se sometieron dos pacientes a este tratamiento.

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La producción de proteína por parte de las células del ojo toma tiempo y también que el cerebro se acostumbre al nuevo sistema. El profesor José – Alain Sahel, de la Escuela de Medicina de la Universidad de Pittsburgh, coautor del estudio, explicó: “Inicialmente el paciente no podía ver nada dentro del sistema, y obviamente esto debe haber sido muy frustrante. Y de repente, espontáneamente, se emocionó mucho y reportó que podía ver las líneas blancas en el cruce de las calles”. Su visión mejoró con más entrenamiento aunque no se restableció totalmente y no puede reconocer caras. Sin embargo, él toleró muy bien el tratamiento y se espera que los resultados sean de larga duración.

“Creo que tenemos un nuevo campo científico, llamado rehabilitación visual”, dijo el coautor del estudio, el profesor Botand Roska de la Universidad de Basilea en Suiza. “Lo que estas células ganglionares están diciendo al cerebro no es la actividad normal de las células ganglionares. Lo que estamos haciendo es enseñar al cerebro de un hombre de 60 años un nuevo lenguaje”.

El profesor Gero Miesenböck, director del Centro de Circuitos Neuronales y Comportamiento de la Universidad de Oxfords, quien recibió el premio Brain en 2013 por el invento y las aportaciones a la optogenética, agrega: “El estudio representa un punto histórico muy significativo en las aplicaciones terapéuticas de la optogenética. Hay mucha especulación, y mucho interés, en esas aplicaciones desde los inicios de esta tecnología, que se originó hace 20 años como una herramienta de investigación”.

Existen muchos obstáculos a vencer para que un tratamiento optogenético pueda utilizarse más ampliamente, incluyendo la identificación de células relevantes del cerebro para modificarlas, y para encontrar nuevas formas de introducir fuentes de luz al cerebro.

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Miesenbrock concluye: “Si los tratamientos epigenéticos para otras indicaciones neurológicas y psiquiátricas se han vuelto una realidad, necesitamos seguir avanzando en nuestro entendimiento de las estructuras relevantes del cerebro. Esto, y no los asuntos tecnológicos, son los obstáculos más serios para una aplicación más extensa de la optogenética”.