La FDA aprueba el primer fármaco nuevo para el Alzheimer en casi 20 años

Un nuevo y controvertido fármaco para la enfermedad de Alzheimer, el primero en casi 20 años, fue aprobado este lunes en Estados Unidos, lo que detonará presiones para que esté disponible en todo el mundo a pesar de la evidencia mixta sobre su eficacia.

Mientras que los médicos, los pacientes y las organizaciones que los apoyan están desesperados por tratamientos que puedan retrasar el deterioro mental, los científicos cuestionan la utilidad del nuevo fármaco, el aducanumab. En marzo de 2019 se puso el alto a dos ensayos porque los medicamentos parecían no funcionar. El fabricante, Biogen, dijo que es poco probable que los medicamentos mejoren la memoria y el pensamiento de las personas.

Pero la compañía anunció después que un nuevo análisis de datos adicionales de pacientes de uno de los ensayos donde participaron personas que habían tomado los medicamentos durante más tiempo mostró que una dosis alta podría retrasar el deterioro de la memoria y las habilidades de pensamiento y la capacidad de realizar actividades en la vida diaria. Con ello, el laboratorio solicitó una licencia a los reguladores.

La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó ya el medicamento, pero con la condición de que quienes lo administran formen parte de lo que se denomina un ensayo de fase 4. Esto significa que los investigadores los controlarán para ver qué tan bien les va con el medicamento y si realmente induce a retrasar la progresión del deterioro mental.

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“Esto no significa que habrá un acceso extendido (al fármaco)”, dijo el profesor Craig Ritchie, director de Brain Health Scotland, quien cree que los reguladores del Reino Unido y Europa probablemente adoptarían una opinión similar sobre el medicamento.

“Aún faltan algunos meses para que se use dentro del NHS (la agencia británica de salud) y es de vital importancia que se considere plenamente el uso seguro de una intervención en aquellas personas con más probabilidades de beneficiarse. También debemos asegurarnos de recopilar datos del mundo real sobre los beneficios y efectos secundarios del medicamento para ayudarnos a definir con precisión cómo usar bien esta intervención. Ciertamente es un nuevo capítulo, pero de ninguna manera es el final de la historia“.

A otros científicos les sorprendió que la droga hubiera sido aprobada.

“Como clínico e investigador de la demencia con experiencia familiar personal con la enfermedad de Alzheimer, quiero ver tratamientos efectivos para la demencia tanto como cualquiera”, dijo Robert Howard, profesor de psiquiatría de la vejez en la UCL.

“Considero que la aprobación del aducanumab representa un grave error que solo tendrá un impacto negativo en los pacientes y sus familias y que podría descarrilar la búsqueda actual de tratamientos significativos para la demencia durante una década.

“De manera sorpresiva, la FDA ha eludido los datos de resultados de ensayos clínicos disponibles que indican que el medicamento probablemente no funciona“.

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La FDA rechazó la solicitud (de Biogen) en noviembre, cuando sus miembros se dividieron en cuanto a los méritos del medicamento. Tres de sus asesores hicieron pública su postura y escribieron en una revista científica que no había pruebas suficientes de que funcionara. Les preocupaba que, si el medicamento se aprobaba en gran parte debido a la escasez de medicamentos para el Alzheimer, el estándar quedaría más bajo en el futuro.

Uno de los asesores médicos de la FDA, Caleb Alexander, experto en seguridad y eficacia de los medicamentos de la escuela de salud pública Bloomberg de Johns Hopkins, estaba insatisfecho de que los datos presentados al regulador fueran un nuevo análisis después de la finalización del ensayo. Le dijo al New York Times que era “como la falacia del francotirador de Texas: la idea de que el francotirador dispara a un granero y luego va y dibuja una diana alrededor del grupo de agujeros que le gustan”.

El fármaco es un anticuerpo monoclonal que ataca la acumulación de placas de proteína amiloide en el cerebro y que se cree que son una causa de la enfermedad de Alzheimer. La mayoría de los medicamentos diseñados para la enfermedad de Alzheimer han intentado eliminar estas placas.

El aducanumab parece conseguir esto en algunos pacientes, pero solo en una etapa temprana de la enfermedad. Eso significa que las personas deben someterse a pruebas para establecer que tienen la enfermedad. Muchas personas con pérdida de memoria son reacias a presentarse para las pruebas porque, por el momento, hay poco tratamiento.

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Los pocos medicamentos para el Alzheimer que existen parecen tener efectos limitados. Hubo una gran batalla para obtener el medicamento Aricept, también conocido como donepezil, cuando fue aprobado hace más de 20 años. En ese momento, fue aclamado como un gran avance, pero en gran parte debido a la ausencia de cualquier otra cosa. Ha quedado claro que, en efecto, ralentiza el deterioro mental durante algunos meses, pero a largo plazo hace poca diferencia.

El medicamento tendría consecuencias significativas para el NHS si se prescribiera ampliamente. Los pacientes con problemas de memoria muy tempranos necesitarán una tomografía por emisión de positrones del cerebro (PET scan) para establecer si tienen placas amiloides. Eso no solamente requiere de equipo, sino también personal capacitado. Probablemente habría un debate sobre si el costo para el NHS vale lo que pueda generarse como resultados, de la misma manera que ha sucedido con otros medicamentos, es decir, una mejora pequeña y de corta duración de los síntomas.